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升级“导航”、改进“基因剪刀”西湖大学搭建基因编辑创新技术开发平台

都市快报讯 通过“导航”精准找到患病基因缺陷位点,再用 “基因剪刀”切除并修复,病就治好了。

西湖大学特聘研究员、博导马丽佳和团队,最近成功搭建起一个创新技术开发平台,优化改进了一把锋利的“剪刀”——一种基因编辑技术。

“导航”和“剪刀”具体怎么用?

每个人的基因组都像一本书,当其中的章节词句出了错,人就会生病。

一本几十万字的书,错在哪里,怎么找?这就要靠gRNA(向导RNA)了,它像一台精准的导航,可以迅速找到出错的地方,再规划出便捷、安全的路线。

之后,Cas9(一种核酸内切酶)就像一把剪刀,“咔嚓”一刀切下去,移除错误的基因片断。切掉了错的地方,还要把“正确答案”填进去,经过这些步骤,病就治好了。

马丽佳实验室的基因编辑创新技术开发平台,就是升级了“导航”,可以更快速地规划出最优路线。同时,还把“剪刀”磨快,一刀切下去干脆利落,只切该切的地方。

“导航”和“剪刀”要想送进人体内,还需要一套“递送系统”,就是打一针。

“假设我们想要编辑肝脏细胞的DNA,但又没办法直接将gRNA和Cas9‘塞’进肝脏细胞里,多数时候我们是将gRNA和Cas9‘打包’在一个针剂里,然后通过注射的方式输进人体内。”马丽佳解释,“递送系统”就像给“导航”和“剪刀”穿上防护衣。只有当它们到达正确地点,防护衣才会自动脱落,这样就更精准、更安全了。

目前,马丽佳实验室围绕这一创新技术开发平台,设立了西湖云谷智药(杭州)基因科技有限公司,并于近期完成了数千万元的天使轮融资。

本文来源:杭州网

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